Молодость всего дороже
Возможно ли вообще быстро и эффективно вылечить тяжёлое заболевание или, к примеру, продлить себе молодость? В своём материале мы хотим рассказать о такой спорной, но интересной теме, как редактирование генома человека.
В нашем современном мире есть большое количество способов для продления своей молодости и жизни в целом. Часто люди неожиданно для себя сталкиваются с такими проблемами, как тяжёлое заболевание, желание изменить свою внешность и многое другое. В один момент, когда кажется, что выхода уже нет, они думают: «Нет, мне никогда не удастся выздороветь» или «Эх, обидно, что не существует способа изменить свой цвет глаз. Чудес в жизни не бывает». Да, мы часто думаем, что преодолеть наши трудности ну просто невозможно. Но сегодня мы расскажем вам об изменении ДНК человека, благодаря которому вы не только справитесь со сложившейся ситуацией, но и измените своё мнение по поводу многообразия науки и её важности в нашей драгоценной жизни.
Что же такое редактирование генома?
Редактирование генома — это процесс нацеленного изменения генетического кода организма. Одним из основных принципов геномного редактирования является внесение разрывов в структуру ДНК. В процессе редактирования участвуют так называемые специальные ферменты- нуклеазы. Специфичное действие нуклеаза в целевых областях генома происходит за счёт направляющей нуклеотидной последовательности или специальных ДНК-связывающих доменов.
Интересный факт: Учёные утверждают, что только 10% ДНК человека играют функциональную роль, а остальное так считайте, что просто пережиток эволюции.
Способы редактирования генома человека
Редактирование может происходить несколькими способами. Самым распространённым является внесение двуцепочечных разрывов, которые устраняются системой репарации по механизму негомологичного соединения концов или гомологичной рекомбинации. В подобном случае, негомологичное соединение концов может привести к удалению протяжённых участков или интеграции случайных фрагментов ДНК. Такие мутации позволяют получить «нокаут» гена, что указывает на полную и необратимую остановку его экспрессии в клетке. Гомологичная рекомбинация более сложный процесс, требующий наличия «матрицы» для репарации с участками, комплементарными последовательности нуклеотидов, фланкирующих сайт направленного гидролиза.
Информация о способах редактирования генома человека была взята из интернет-ресурса
Борьба с тяжёлыми заболеваниями
Конечно, все хотят поскорее вылечиться и быть здоровыми, но так ли всё просто? До сих пор учёные тщательно занимаются изучением этого вопроса, но однозначного ответа на него ещё никто не сумел дать. Но несмотря на это мы всё-таки рассмотрим более подробнее необходимость генного редактирования при таком случае. Механизм изменения вызывает большой интерес в борьбе с неприятными заболеваниями. Исходя из информации многих научных сайтов, большинство исследований на данный момент проводится для понимания болезней с использованием моделей клеток и животных. Изучение этого метода очень широко в числе множества заболеваний, включая такие расстройства, как муковисцидоз (пока нет, но в теории можно вылечить) гемофилия (вероятно, скоро начнут лечить, а пока испытания идут очень успешно) и серповидноклеточная анемия (доказывает эффективность метода) Предлагаем рассмотреть, как это работает при лечении онкозаболеваний и инфекции ВИЧ.
Генная терапия проводится следующим образом. Терапия вводит новые гены в ваш организм для лечения. При проведении этой процедуры поставщики медицинских услуг доставляют здоровую копию гена в клетки внутри организма. Это здоровый ген отлично заменит повреждённый (мутировавший) ген, а также инактивирует мутировавший ген или введёт совершенно новый ген.
Говорят, что для лечения онкозаболеваний будет индивидуальный подход. Для начала больному проведут диагностику того, какой именно ген мутировал. А после этого создадут специальную молекулу (нуклеазу), которая нацелена на определённый тип клеток, то есть на поражённые как раз-таки мутацией. Он найдёт то самый дефектный участок их ДНК, и тем самым вырежет его подобно скальпелю установит новый, «хороший», принесённый с собой фрагмент.
Потом терапия окажется очень полезной и для лечения инфекции ВИЧ. Как известно, большой процент всего человечества обладает этим врождённым иммунитетам к ВИЧ. Для своего развития вирус должен быть к определён к рецепторам на Т-лимфоцитах. Но тут ещё важно отметить, что у резистентных людей эти рецепторы имеют немного другую структуру, и вирус «не узнаёт» их. С помощью теперь уже дизайнерской нуклеазы (молекулы, созданной специально для пациента) «отредактировать» ген, формирующий рецепторы лимфоцитов болеющего. В таком случае, его кровеносная система произведёт новые Т-лимфоциты по так скажем, новой «выкройке», и вирус никак не сможет заражать их, а число здоровых лимфоцитов постепенно восстановится. Существует и другой вариант — «вырезание» генома вируса из тех лимфоцитов, куда встроился геном. Обе представленные методики можно применять в комбинации.
Восстановление мышц с помощью редактирования генома
Нужно срочно восстановить силу мышц? Не проблема! Ведь редактирование генома сможет справиться и с этим. Известно, что в ходе различных исследований японские молекулярные биологи смогли создать генную терапию для изменения мышечной массы с помощью геномного редактора CRISPR/Cas. Этот способ ведёт к «вырезанию» мутации, которая ведёт к развитию распространённых форм мышечной дистрофии Дюшенна. С дистрофией нужно бороться, поэтому белок на основе фермента Cas3 способен вносит масштабные изменения в структуру ДНК. Это является необходимым условием для создания терапии мышечной дистрофии. Если верить учёным, то они утверждают следующее:
«Наши опыты показывают, что двойная система CRISPR/Cas3 является перспективным инструментом для удаления больших сегментов поврежденной ДНК и восстановления нормальной работы белка дистрофина. Мы ожидаем, что наше исследование станет большим шагом к созданию новых методов лечения мышечной дистрофии Дюшенна и других генетических болезней», — заявляет доцент Киотского университета Акицу Хотта.
Так для чего же нам важно знать о таких спорных моментах в истории всей науки как редактирование генома человека? На этот вопрос в своём познавательном видеоролике ответила наш корреспондент Кулакова Мария.
Автор лонгрида — Вера Жегульская
Фотограф —Ангелина Гензе
Видеограф — Мария Кулакова
00